Il s'agit d'un vecteur lentiviral.
Le principe de la thérapie génique:
Un rétrovirus est constitué d'ARNmessager (longue chaine codant pour une/des protéine/s) et des protéines qui permettent la rétrotranscription (transformation de l'ARNmessager en ADN) de cette chaine d'ARNmessager.
Première étape:
Les biologistes vont ajouter à cet ARNmessager une séquence d'acide nucléique qui code pour un nouveau gène (que l'on veut produire dans la cellule).
Deuxième étape:
On balance tout ça dans la cellule (ARNmessager modifié et protéines de rétrotranscription).
Troisième étape:
Dans le noyau, les protéines de rétrotranscription vont jouer leur rôle et vont rétrotranscrire l'ARNmessager modifié, en fragment d'ADN.
Ce dernier va se greffer sur le chromosome (ADN de l'hôte, c'est à dire de la demoiselle, lequel est condensé et enroulé).
Quatrième étape:
Lorsque les protéines de l'hôte (en l'occurence la jeune demoiselle) vont transcrire (lire l'ADN et former de l'ARNmessager) l'ADN modifié, une nouvelle chaine d'ARNmessager va être formée. Celle ci sera traduite pour former une nouvelle protéine qui faisait défaut/était malformée/non fonctionnelle.
Sur le papier ça marche. En pratique, c'est pas aussi simple mais les progrès sont immenses et les possibilités thérapeutiques le sont aussi.
Il n'y a pas un petit soucis justement avec ça ?
A savoir, le taux d'erreurs est particulièrement élevé, et des protéines ainsi générées seraient soit inutiles (pas grave), soit dangereuses?
Bien en théorie non:
La thérapie génique se pratique dans les cas où on a une protéine dans l'organisme qui est:
- anormalement formée et donc non ou incomplètement fonctionnelle
- pas du tout ou pas assez produite
C'est nous qui allons fabriquer de l'ADN qui doit coder pour cette protéine. Donc la protéine formée ne peut qu'être bénéfique.
Après la où le problème se pose, c'est qu'il faut que notre fragment d'ADN s'intègre pas n'importe où dans l'ADN de l'hôte car ça peut perturber d'autres gènes. Par contre pour toutes ces techniques je ne suis pas spécialiste en biologie moléculaire alors je peux pas trop avancer des choses...
Sauf qu'auparavant de fabriquer la protéine en question, il faut que l'ARN soit retranscrit en ADN, ce qui est source de moults erreurs, et donc dangereux, car permettant potentielement de créer des protéines dangereuses pour l'organisme.
(Car ce sont des protéines "captatrices" qui sont ainsi créées, si on ne capte pas la bonne chose pour le bousiller ... merci :/ )
Retrovirus avec ARN inoculé.
=> transcription de l'arn en adn. (source d'erreurs nombreuses)
=> ADN créé utilisé par la cellule de façon tout à fait classique (si erreur => ARN defectueux)
=> protéines crées (si ARN defectueux => proteine différente)
Et on a ainsi des molécules pour la plupard bénéfiques (pas d'erreur), mais pour certaines neutres (erreurs inoffensives, à priori majoritaires parmis les erreurs) et d'autres dangereuses !
non ?
